Beta-bunky: Vznikli z nepotrebných buniek pankreasu a teraz vyrábajú inzulín.

Koniec detskej cukrovky? Vedci v Prahe sú na dobrej ceste zbaviť diabetikov inzulínu za pár dní

Ak by liečba zafungovala, mohla by pomôcť pacientom s diabetom 1. typu, ktorých choroba trápi odmalička, a tiež tým, ktorí trpia diabetom 2. typu.

Veda a zdravie

Stať sa môže všeličo a viem, že veľká časť výskumu sa nepremení na liek, ale ja si myslím, že to bude fungovať, - hovorí Tomáš Koblas z Laboratória Langerhansových ostrovčekov Centra experimentálnej medicíny IKEM v Prahe o svojom objave.

Tento človek je spolu s kolegami zrejme kandidátom na zápis do histórie medicíny. Vymyslel metódu, ako donútiť nepotrebné bunky v tele urobiť pre diabetikov niečo osožné. Zmenia sa na beta-bunky, ktoré pacientovi vyrobia inzulín a možno ho naveky zbavia cukrovky.

Budúcnosť liečby diabetu

Dnes je to ešte drina v laboratóriu, ale o pár rokov by to mohlo vyzerať takto - Pacient s diabetom 1. typu príde do nemocnice a odoberú mu malý kúsok pankreasu. V laboratóriu z orgánu vyberú určitý typ buniek, ktoré nepotrebuje. Progenitorové bunky sú nedospelé a môžu sa zmeniť na také, aké telo potrebuje. V pankrease ich má každý z nás ako záložný zdroj. Laborant ich rozmnoží, pridá im chemikáliu, ktorá obsahuje mRNA. Tá bunke nariadi, že sa má zmeniť na beta-bunku, ktorá produkuje inzulín.

Celý proces potrvá asi dva týždne. Človek s diabetom potom príde do nemocnice druhýkrát. Do pečene alebo do brušnej dutiny mu lekár transplantuje millióny beta- buniek a je to. Už žiadne ďalšie injekcie. Namiesto nich inzulín vyprodukujú nové bunky tak, ako sa to deje v tele zdravého človeka. Tak by sa mohli pacienti liečiť už o päť rokov. Ak dobre dopadne výskum, na ktorom roky pracuje biochemik Koblas.

Ako vznikol tento nápad

Nebolo to tak, že Tomáš Koblas sa jedného rána zobudil a vymyslel scenár liečby. K nápadu ho priviedli Američania z Harvardu, ktorí preprogramovali bunky vďaka vírusu. Chceli vynájsť liek na vážnu poruchu krvotvorby, takzvanú beta-talasémiu.

Výskum sa dostal do prestížnych časopisov a potom aj k ľuďom, ale prišlo sklamanie. Niektorí pacienti dostali rakovinu. Problém zrejme spôsobil samotný vírusový nosič. „Hľadal som iný, bezpečnejší spôsob, ako bunky preprogramovať, a inšpiroval ma výskum, pri ktorom sa podarilo vedcom vyrobiť z dospelej kožnej bunky takzvanú pluripotentnú bunku pomocou mRNA,“ vysvetľuje Tomáš Koblas. Aj on teda zobral bunku z pankreasu, ktorá vyrába tráviace enzýmy, a pomocou mRNA jej nariadil, aby sa zmenila na beta-bunku.

Začiatky neboli veľmi optimistické, mRNA nedokázala svoju prácu robiť dostatočne dlho. Žila iba pár minút a to na výrobu beta-buniek nestačilo. Teraz robí Tomáš Koblas pokusy s vylepšenou mRNA, ktorá dokáže fungovať aj niekoľko dní. Tento vedec aktuálne vyrába beta-bunky v litrových množstvách z nedospelých buniek pankreasu. V našom tele fungujú ako tajná rezerva v prípade, že telo zatúži po nejakej bunke, ktorá mu chýba.

Tomáš Koblas robí prvé testy na reálnych tkanivách pankreasu pacientov s diabetom. „Nemôžem vám v tejto chvíli povedať, či to funguje, nemáme ešte vyhodnotené výsledky, ale som optimista,“ usmeje sa. „Neexistuje veľa dôvodov, prečo by to nefungovalo, je to efektívnejšia a bezpečnejšia metóda, ako keby sme používali vírusové nosiče, tým ja neverím,“ hovorí Tomáš Koblas.

Na budúci rok pripravuje testovanie na zvieracích modeloch. „Vyvoláme im diabetes a budeme zisťovať, či ich vieme vyliečiť. Potom už hypoteticky môžeme pristúpiť k skúšaniu na ľuďoch,“ vraví. Jediné, na čom môže táto metóda zlyhať, je bezpečnosť v momente, keď ju budú testovať na pacientoch.

Pre koho to bude

Ak by liečba zafungovala, mohla by pomôcť pacientom s diabetom 1. typu, ktorých choroba trápi odmalička, a tiež tým, ktorí trpia diabetom 2. typu. Liečba by bola v oboch prípadoch rovnaká, rozdiel bude zrejme len v množstve implantovaných buniek a recidíve choroby. „Pre pacientov s diabetom 2. typu môže byť táto metóda veľmi prospešná, ale oni majú enormnú spotrebu inzulínu, napríklad dvojnásobnú oproti zdravému človeku. Ak by takíto pacienti nezmenili životný štýl, je možné, že by sa napriek úspešnej liečbe choroba vracala,“ hovorí Tomáš Koblas.

Naopak, tí, ktorých trápi diabetes už od detstva, by mohli dostať trvalú nádej. Ak im chorobu vyvolala vírusová infekcia, ktorá už pominula, alebo sa jednoducho narodili s malým počtom beta-buniek, stačila by možno jednorazová terapia a boli by v poriadku. To síce ešte musia dokázať klinické štúdie, ale logiku to má už teraz.

Čo je mRNA

Úlohou mediátorovej ribonukleovej kyseliny je preniesť z jadra bunky do ribozómu jednu informáciu z DNA, aby vytvorila potrebný proteín. Keď si predstavíte DNA ako hrubú kuchársku knihu plnú receptov, mRNA má za úlohu prečítať si len recept na rezeň a dať ho do ruky kuchárke, aby presne taký vyrobila.

Vedecké tímy sa predbiehajú v tom, ako využiť jej brilantné schopnosti. Čo ak vďaka nej dokážeme poslať telu inštrukciu, aby si vytvorilo vlastný liek?

Výskum zatiaľ naznačuje, že by mohla poslúžiť na výrobu kvalitnejších vakcín proti infekčným chorobám, personalizovanej liečbe rakoviny pomocou vakcín, liečbe genetických chorôb, ako je napríklad cystická fibróza. Vďaka Tomášovi Koblasovi z IKEM-u možno poslúži aj na vyliečenie z diabetu.

Veda a zdravie