Prečo je cena novej generácie liekov proti rakovine závratne vysoká?

Vedci už dlhší čas skúmajú procesy na molekulárnej úrovni a postupne sa im darí odhaľovať kľúčové bielkoviny v nádoroch a ich väzby s imunitným systémom.

Zamávame rakovinou, zlomová liečba, najrevolučnejší objav od vynájdenia chemoterapie. Takéto bombastické správy sa minulý týždeň objavili v titulkoch zahraničnej a domácej tlače. Znamená to, že sme krôčik od víťazstva nad zákernou chorobou alebo aspoň niektorými jej typmi? Nie tak celkom.

Takzvaná imunoterapia, o ktorej je tu reč, je určite mimoriadne perspektívna a patrí jej budúcnosť v boji proti nádorovým ochoreniam. V žiadnom prípade však nie je horúcou novinkou a aspoň zatiaľ ani zázračným všeliekom. Nehovoriac o závratných cenách novej liečby.

Nádor zmizol

Stredoškolskej učiteľke z waleského Cardiffu Vicky Brownovej v roku 2007 diagnostikovali nádor kože. Liečba veľmi nezaberala a postupne sa objavili metastázy na prsníkoch a pľúcach.

„Budete žiť najviac zopár mesiacov,“ povedali nešťastnej žene lekári v roku 2013. Nemali pravdu. Zúfalá Vicky sa zapojila do klinických testov nových imunoterapeutických liekov v onkologickej nemocnici Royal Marsden a tie zabrali nad očakávanie.

V priebehu niekoľkých týždňov nádor jednoducho zmizol. Počas nasledujúcich dvoch rokov sa zákerná choroba síce vrátila, ale pomocou rovnakej liečby sa ju zakaždým podarilo úspešne potlačiť.

„Je to pre mňa zázračný liek. Vďaka nemu som už dostala dva roky života k dobru a dúfam, že to bude ešte viac,“ neskrývala nadšenie vo vyhlásení pre denník Daily Mail.

Ako funguje

Čo je teda na imunoterapii známej aj ako biologická liečba zázračné? Nádorové ochorenia sa v súčasnosti bežne liečia chemoterapiou. Tá okrem chorých buniek zabíja aj zdravé, takže so sebou prináša závažné nežiaduce účinky.

Biologická liečba sa riadi inou filozofiou - snaží sa zmobilizovať náš imunitný systém, aby si poradil s chorobou. V teoretickej rovine síce niečo podobné vyznieva jednoducho, v praxi je to však omnoho zložitejšie.

Otázka znie, prečo náš imunitný systém pomerne často nedokáže zaregistrovať nádorové bunky, takže tie v tele pacienta nemilosrdne bujnejú.

Vedci už dlhší čas skúmajú procesy na molekulárnej úrovni a postupne sa im darí odhaľovať kľúčové bielkoviny v nádoroch a ich väzby s imunitným systémom. Vďaka tomu sa im - laicky povedané - postupne darí nádory zviditeľňovať a vytvárať protilátky na ich zničenie.

Keďže ide o cielenú liečbu zameranú na choré bunky, nežiaduce účinky by mali byť oveľa miernejšie než v prípade chemoterapie.

Ani recidívy by nemali byť až taký problém, lekári môžu nasadiť liečbu opakovane bez toho, aby nebezpečne zúbožili pacientov organizmus. Rakovina by sa tak zo smrteľnej mohla zmeniť minimálne na chronickú chorobu.

Nová cesta

Hovoríte si, že to znie úžasne. Máte pravdu. Akurát, že je tu - ako sa často v takýchto prípadoch stáva - niekoľko ale. Po prvé, nejde o objav, ku ktorému došlo minulý týždeň, lekári aj farmaceuti s biologickou liečbou pracujú už celé roky. „Imunoterapia nádorových ochorení má byť naozaj nová cesta,“ hovorí pre PLUS 7 DNÍ imunologička Iveta Salátová.

„Klinicky sa tento typ liekov skúša už dlhší čas, venujú sa im aj onkológovia na Slovensku.“ Odborníčka však dodáva, že v žiadnom prípade nejde o všeliek.

„Liečba funguje len voči konkrétnej bielkovine. Ak ju daný nádor nevytvára, liek nefunguje a pre pacienta nemá nijaký význam. Na niektorý nádor je to naozaj superliek, iný to vôbec neovplyvní,“ vysvetľuje.

Účinné kombinácie

Možno sa pýtate, prečo médiá práve minulý týždeň prezentovali biologickú liečbu ako zlom v boji proti rakovine. A je to dobrá otázka. Môže za to niekoľko výsledkov klinických testov zverejnených na onkologickej konferencii v americkom Chicagu. Tie potvrdili, že pokiaľ ide o nádorové ochorenia, biologická liečba je mimoriadne perspektívna.

Povzbudivé výsledky lekári dosiahli najmä pri liečení pokročilých štádií zhubného melanómu kombináciou liekov ipilimumab a nivolumab. Tie zabrali takmer u šesťdesiatich percent pacientov vrátane spomínanej Vicky Brownovej. Ďalšie štúdie zasa ukázali sľubné výsledky imunoterapeutickej liečby pri rakovine pľúc.

Na druhej strane nie všetky správy z konferencie v Chicagu sú dobré. S vedľajšími účinkami to napríklad nie je úplne tak, ako sme predpovedali.

„Pri použití kombinácie liekov ipilimumab a nivolumab sa dostavili závažné nežiaduce účinky, až 36 percent pacientov podieľajúcich sa na klinickej štúdii muselo pre ne s terapiou predčasne skončiť,“ vysvetlil pre CNN Steven O’Day z Americkej spoločnosti pre klinickú onkológiu.

Závratná cena

No a nakoniec je tu ešte jedno veľké ale - otázka peňazí. Ročná liečba Vicky Brownovej vyjde na závratných stotisíc libier. Viete si asi predstaviť, ako sa poisťovne budú hrnúť do toho, aby preplatili stotisíce eur za lieky, ktoré možno predĺžia život jedinému pacientovi o zopár rokov.

Prečo je teda imunoterapia taká drahá? „Lieky sú drahé, lebo sú určené len pre malý okruh pacientov a náklady na výskum a klinické štúdie obrovské. Acylpyrín môže byť lacný, lebo si ho kúpi miliarda ľudí,“ hovorí Iveta Salatová. Čiže vo veľkej miere je to otázka trhových mechanizmov.

Priemerný vývoj nového lieku trvá okolo dvanásť rokov a náklady sa vedia vyšplhať aj do jednej miliardy eur. V prípade imunoterapie odborníci navyše musia pracovať so živými bunkami, ktorých získavanie je technicky náročnejšie ako syntetických chemických zlúčenín. Ďalšia vec je to, že väčšina patentov má dvadsaťročné trvanie.

Farmaceutickým firmám to znižuje čas na prinavrátenie peňazí investovaných do vývoja lieku. Najmä, ak počet pacientov, ktorým je liek určený, je pomerne malý.

Minca má, samozrejme, aj druhú stranu. Ako uvádza časopis Forbes, ziskové marže farmaceutických firiem patria medzi najvyššie. Tie priemerné sa v roku 2013 blížili k 20 percentám, zatiaľ čo napríklad v prípade výrobcov áut boli trikrát menšie.

Nedávno na to poukázal aj doktor Brian Druker, riaditeľ portlandského inštitútu pre rakovinu Knight Cancer Institute. „Ak ročne zarábate tri miliardy dolárov na jedinom lieku na rakovinu, nevystačili by ste si aj s dvoma miliardami? Kde je hranica medzi rozumným ziskom a obohacovaním?“ citoval časopis Forbes jeho odkaz farmaceutickým firmám.

  • rb
    Článok bol spracovaný a publikovaný redakciou Plus7 dní. Svoje pripomienky, návrhy a tipy môžete adresovať priamo na adresu [email protected].

Vianočné tipy na darček